index - Institut des cellules Souches pour le Traitement et l'Étude des maladies Monogéniques Accéder directement au contenu

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Présentation des activités

Le laboratoire est fondé sur l'évaluation de l'ensemble des potentiels thérapeutiques des cellules souches pluripotentes dans des maladies monogéniques. Le laboratoire explore plus particulièrement des thérapies cellulaires substitutives dans le cas de pathologies dégénératives, d'une part et d'autre part, l'utilisation de lignées de cellules souches porteuses d'une mutation pathologique comme cibles pour le criblage de composés à potentiel thérapeutique.

Thèmes de recherche

  • Maladies neurodégénératives : thérapie cellulaire, modélisation pathologique de la maladie de Huntington.

  • Maladies du muscle : exploration du potentiel des cellules dérivées de cellules hES et iPS pour la découverte de nouvelles thérapeutiques.

  • Maladies du motoneurone : mécanismes moléculaires et cellulaires impliqués dans le développement de maladies affectant le motoneurone, comme la myotonie de Steinert.

  • Rétinopathie et maladies du développement neural : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Genodermatoses : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Biotechnologies des cellules souches embryonnaires humaines : production de cellules en masse, ingénierie génétique et criblage à haut débit.

  • HTS (High Throughput Screening) : criblage à haut débit qui consiste à confronter plusieurs centaines de milliers de molécules sur des cellules constituant un modèle pathologique pertinent d'une maladie génétique et d'observer l'effet des molécules testées.

  • Génomique fonctionnelle : développement d'outils technologiques dédiés à l'étude des maladies monogéniques.

Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots-clés

BMP4 Age-related macular degeneration Myotonic Dystrophy Human Neuromuscular Junction AMPK Amd Amyotrophie spinale infantile Neurons Calcium indicators RNA biology And SR and OG wrote the paper Flavivirus Human pluripotent stem cells Differentiation AS Thérapie cellulaire Myelin Oligodendrocytes Dystrophin Forest Animal model Duchenne muscular dystrophy Axial Peau Human pluripotent stem cell Tissue engineering Neurodegenerative disease Myotonic Dystrophy type 1 Brain Pathological modeling Astrocytes Progeria Human induced pluripotent stem cells Biologie du développement Cell therapy Carnosol Myotonic dystrophy Drought Statin Myotonic dystrophy type 1 AT CN Induced pluripotent stem cells Action potential duration Biologie cellulaire Drug repurposing Calcium imaging CHD4 Autophagy Transgenic mouse Arrhythmogenic cardiomyopathy CM Cancer And OG performed research Neural progenitors Transgenic mouse model Huntington's disease Cell–cell communication In vitro models Splicing Carnosic acid Trinucleotide repeat expansion Alternative splicing Aging Retinitis pigmentosa Anthropoids Optogenetics Pluripotent stem cells Abies alba Jonction neuromusculaire Aminopyrimidines Cellules souches pluripotentes Spinal cord Antiviral Transplantation Biotic agents Spinal muscular atrophy Transcriptomics Cellules souches induites à la pluripotence Botulinum neurotoxins Age-related Macular degeneration CDNA microarrays And CM contributed new reagents/analytic tools Dystrophie Myotonique de type 1 And OG analyzed data Biomarker And OG designed research Regenerative medicine Cellules souches embryonnaires humaines Autism Stem cell Mitochondria Neuromuscular junction Astrocyte Equine Axon guidance Author contributions SR Acoustic cues Cellules souches pluripotentes humaines